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导语:
       
转基因造血干细胞(HSC)移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而,临床HSC基因治疗的一个障碍是,基因通过慢病毒载体(LV)传递到HSCs的效率有限。最近,科学家们解决了这个主要的障碍:如何绕过造血干细胞的自然防御系统,有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。相关研究结果发表在最近出版的国际著名学术期刊《Blood》…

Blood:干细胞基因疗法的主要障碍得以解决
目前,科学家们解决了临床造血干细胞基因治疗中的一个主要的障碍:如何绕过造血干细胞的自然防御系统,有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。相关研究结果发表在最近出版的国际著名学术期刊《Blood》。





干细胞疗法的最新进展:

干细胞疗法可恢复多发性硬化症小鼠机能
目前,因为多发性硬化症而严重残疾的小鼠,在经过人类神经干细胞治疗后不到两个星期,就恢复了行走能力。这一研究结果发表在2014年5月15日Cell期刊旗下《Stem Cell Reports》杂志,为多发性硬化症的治疗提出了一条新途径。

《Neurology》:骨髓干细胞或可用于中风治疗
2014年4月8日,在全球领先的临床神经病学杂志《Neurology》发表的一项研究中,加州大学欧文分校Sue & Bill Gross干细胞研究中心的科学家们证明,从骨髓中采集的干细胞可能对中风康复有益。

中山大学干细胞治疗角膜疾病取得重要突破
中山大学眼科学国家重点实验室7日对外宣布,《自然》杂志近日在线发表了中美联合研究干细胞治疗角膜疾病的突破性成果,证实调控角膜缘干细胞分化的关键因子WNT7A和PAX6在角膜谱系专向分化中起着重要的作用,首次将皮肤干细胞诱导分化为角膜缘干细胞,并成功修复角膜功能,为治疗角膜疾病提出了新策略。

科学家利用多能干细胞分化生成肾小管细胞

在12月19日的American Society of Nephrology杂志上,来自美国布莱根妇女医院的研究人员,已经成功地诱导人类多能干细胞分化生成肾小管细胞,这是将来有一天使用再生医学,而不是透析和移植,来治疗肾功能衰竭的一项重大进展。


提高干细胞治疗效果的技术进步

提高干细胞治疗效果的新策略
最近,哈佛医学院一个研究小组发现,移植的间充质干细胞连同自然存在于血液循环中的血管形成细胞(内皮集落形成细胞,ECFCs)一起,可以改善间充质干细胞治疗效果。相关研究结果发表在最近的《PNAS》杂志。
PNAS:干细胞制造技术的重大突破
目前,诺丁汉大学的科学家们开发出一种新物质,可以简化再生医学这个开创性领域中的细胞治疗产品制造。这项研究,以“Combined hydrogels that switch human pluripotent stem cells from self-renewal to differentiation”为题,发表在2014年3月27日的《PNAS》杂志。
鉴定和富集间充质干细胞的关键
一直以来,对间充质干细胞(MCSs)的鉴定和生理功能研究,都因为缺乏生物标志物而受到阻碍。最近,美国德克萨斯大学(UT)西南医疗中心儿童研究所(CRI),发现了一种生物标志物,使研究人员能够准确地描述体内MSCs的特性和功能。相关研究结果发表在2014年6月19日的《Cell Stem Cell》杂志。
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近,美国国立卫生研究院(NIH)的研究人员开发出一种技术,将加快干细胞衍生组织的生产。这种方法可同时测量多个基因的表达,使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段,快速地描述细胞。相关研究结果发表在最近一期的美国科学杂志《Stem Cells Translational Medicine》。


基因疗法的最新研究进展

Molecular Therapy:个性化基因疗法治疗眼疾
最近,哥伦比亚大学的研究人员研制出一种方法,为色素性视网膜炎患者开发出个性化基因疗法。该方法首次利用诱导多能干细胞(iPS)技术,将皮肤细胞转化为视网膜细胞,然后将其作为一个患者特异性疾病模型,用于疾病的研究和临床前试验。相关研究结果发表最近的《Molecular Therapy》杂志。
《J. Neurosci.》:基因治疗可逆转老年痴呆症的记忆丧失
最近,西班牙巴塞罗那自治大学神经科学研究所的研究人员,发现了参与记忆巩固的细胞机制,并开发出一种基因疗法,可逆转阿尔茨海默氏病初始阶段小鼠模型的记忆丧失。相关研究结果,于2014年4月23日在美国神经科学学会官方杂志《神经科学杂志》(The Journal of Neuroscience)发表。
柳叶刀:无脉络膜症的基因疗法
无脉络膜症,是由CHM基因突变引起的X染色体隐性遗传病。在2014年1月16日的《柳叶刀》(The Lancet)杂志上发表的一项研究中,研究人员采用一种新的基因治疗方法,使这种疾病患者的视力得以恢复。这项技术,利用单次注射,将眼部的一个有缺陷基因,替换为这个基因的正常工作拷贝。
PLOS ONE:基因疗法靶定肿瘤血管
在12月23日的PLOS ONE杂志上发表的一项研究中,研究人员在小鼠模型中,发展了基因疗法领域中长期寻找的一种基因传递方法。他们使用一种合作策略,将一种携带目的基因的病毒载体,注射到血液中,载体能够避开健康组织,找到感兴趣的增殖血管。





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